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全球首創技術,讓失明小鼠恢復視覺,具有重大臨床應用潛力—— 武科大研發新型通用基因編輯工具_每日焦點

2023-03-25 08:13:54    來源:湖北日報


(資料圖)

湖北日報訊 (記者張歆、通訊員程毓、李芳、楊鮮)近日,武漢科技大學姚凱團隊設計出新型通用基因編輯工具,并首次將該技術運用于治療失明的小鼠,讓失明小鼠重見光明。

許多先天性失明和后天性失明與基因突變相關,目前全球大約有200多萬人因基因突變導致失明。通過基因比對,上述失明可能由100多種不同基因的突變引起。目前已有的基因編輯工具,只能改變一個位點的突變基因,或只能針對特定位置的突變基因進行編輯。

姚凱帶領4名“90后”博士生構建了一種新的通用型基因編輯工具,既不受基因突變類型的限制,也不受基因突變位置的限制,能夠對全基因組進行無限制修正。通過該工具治療后的失明小鼠視覺能力幾乎恢復正常。

此項研究為國際上首次在成體動物上實現無限制性(無基因組位點限制、無基因編輯類型限制)基因編輯,也是首次實現直接編輯視網膜神經細胞基因組,特別是不健康或瀕臨死亡的感光神經元。

基因編輯技術又稱基因組定點修飾技術,通過在基因組中進行靶向特異性修飾,從而實現永久性或條件性(組織或時空)特異性的基因敲除、敲入和修正。

姚凱表示,在充分把握安全性的情況下,最終有望開發形成一種基因藥物,在患者眼部采用手術方式注射后,最快2周后便可逆轉視力損失,重見光明。

美國科學院院士、眼部疾病專家Palczewski對該成果給予高度評價,認為該項技術具有重大的臨床應用潛力,幾乎適用于包括眼部疾病在內的所有已知人類遺傳疾病。

該成果于3月17日發表在國際頂級期刊《實驗醫學雜志》(Journal of Experimental Medicine)上。武科大博士生覃歡、張文良、張士堯和馮源為共同一作,姚凱為通訊作者,武漢科技大學為論文唯一單位。


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